Komitet Terapii i Nauk o Leku powstał w roku 2001 w wyniku połączenia Komitetu Terapii oraz Komitetu Nauk o Leku PAN.

Pierwszym przewodniczącym nowego Komitetu został dotychczasowy Przewodniczący Komitetu Terapii prof. dr hab. Zbigniew Herman (Śląska Akademia Medyczna), a vice przewodniczącymi Pani prof dr hab. Mirosława Goleniewska- Furman (Akademia Medyczna w Warszawie) oraz prof. dr hab. Tadeusz Hermann (Akademia Medyczna w Poznaniu).

Od roku 2007 do 2011 funkcję przewodniczącej pełniła Prof. dr hab. Goleniewska-Furman, a vice-przewodniczących prof. dr hab. Zbigniew Gonciarz (Śląska Akademia Medyczna) oraz prof. dr hab. Tadeusz Herman (Akademia Medyczna w Poznaniu). Członkiem Prezydium Komitetu w tym okresie był także Honorowy Przewodniczący, członek rzeczywisty PAN, prof. dr hab. Kornel Gibiński (Śląska Akademia Medyczna). Funkcję sekretarza pełniła dr hab. Agnieszka Pietrosiuk (Akademia Medyczna w Warszawie).

W roku 2011 przewodniczącym Komitetu został prof dr hab. Jan Pachecka (Warszawski Uniwersytet Medyczny), który przewodniczył Komitetowi przez dwie kolejne kadencje (do roku 2019). W pierwszej kadencji vice przewodniczącymi zostali wybrani prof. dr hab. Andrzej Członkowski (Warszawski Uniwersytet Medyczny) i prof. dr hab. Aleksander Mazurek (Narodowy Instytut Leków), a sekretarzem dr hab. Jadwiga Turło (Warszawski Uniwersytet Medyczny).

Obowiązki vice przewodniczących w drugiej kadencji pełnili prof. dr hab. Wanda Baer-Dubowska i prof. dr hab. Dagmara Mirowska-Guzel. Sekretarzem naukowym w tym okresie (do przedwczesnej śmierci w roku 2018) był dr hab. Piotr Tomaszewski (Warszawski Uniwersytet Medyczny). Na zakończenie ostatniej kadencji Komitet wnioskował o nadanie prof. Janowi Pachecka godności Honorowego Członka Komitetu. Tytuł ten został zatwierdzony na pierwszym posiedzeniu Komitetu nowej kadencji 2020-2023.

W ramach Komitetu działały i nadal działają Komisje problemowe i Zespoły zajmujące się wybranymi zagadnieniami z obszaru zainteresowań Komitetu. Efektem ich pracy były liczne konferencje i opracowania monograficzne i ekspertyzy, a także opinie na tematy bieżące związane z nauką szczególnie w obszarze zainteresowań Komitetu.

Członkami Komitetu byli, obok tych z wyboru, członkowie rzeczywiści PAN prof. dr hab. Anna Członkowska, prof. dr hab. Andrzej Górski, prof. dr hab. Kornel Gibiński oraz prof. dr hab. Roman Kaliszan.